这种肾肿瘤积极治疗，50%的人瘤子三个月能缩小一半！

80%的患者发展为结节性硬化症，平均每20分钟就有一名患者出生。患者有100万，全国有10多万。

结节性硬化症'结节性硬化症是一种遗传病，可引起脑、眼、心、肾、肝、肺和皮肤等重要器官的肿瘤。其中约80%的结节性硬化症患者的结节性硬化症会在“肾脏”发展，即结节性硬化症的结节性硬化症相关的肾血管平滑肌脂肪瘤(TSC-AML)，医生也称之为“错构瘤”。其大小和数量随着年龄的增长而逐渐增加，可引起巨大的腹部包块，阵发性或持续性腹痛，甚至急性腹膜后大出血。严重时可引起低血容量休克，甚至死亡。此外，还可导致肾功能不全、尿毒症、慢性肾脏病等终末期肾病。

其他结节性硬化症患者'结节性硬化症'会出现面，脑，眼，心等症状，如无法治愈的"痤疮"，纤维瘤'面头皮血管纤维瘤，心脏横纹肌肉瘤，肺淋巴管肌瘤病，脑室管膜下结节，室管膜下巨细胞星形细胞瘤等。

　每年至少复查一次

肾血管平滑肌脂肪瘤虽然生长激烈，但属于良性肿瘤，并不直接导致患者死亡。当肿瘤生长到直径超过3厘米时，就有破裂出血的风险，严重时甚至危及生命，因此需要手术。

当肾血管平滑肌脂肪瘤处于早期，即肿瘤直径小于3cm时，b超即可发现。此时患者已无症状，对肾脏的伤害也不太大，无需治疗。10岁以后，患者可以每年做一次b超，观察肿瘤的生长速度和大小。肿瘤直径超过3cm，更容易破裂，需要积极治疗。

目前，肾血管平滑肌脂肪瘤的治疗主要希望达到三个目的：(1)缩小瘤体，减轻该肿瘤的负荷；预防急性事件，例如，一旦错构瘤破裂出血，可能致命；保护长期肾功能。

　药物治疗是一线方案

目前，肾血管平滑肌脂肪瘤的治疗主要有四种：手术、动脉栓塞、局部消融和药物治疗，但药物治疗仍然是。

在靶向药物开发之前，临床上主要采用栓塞止血，尤其是在严重的情况下，选择手术。目前专家达成的共识是尽量不做肾切除术。一是复发率高，二是双侧肾血管平滑肌脂肪瘤发病率高。一个肾切除后，对侧肾也有问题，长期来看会大大增加肾功能不全或尿毒症的风险。

近年来，由于出现了依维莫司等mTOR抑制剂，可抑制细胞生长和增殖，抑制血管生成，改善与结节性硬化症相关的全身症状，是共识推荐的一线治疗方法。

统计显示，服用口服药物超过三个月的患者中，约有50%的结节性硬化症的肿瘤体积可减少一半。EXIST2研究[1]表明，依维莫司对TSC-AML患者的治疗一般持续3个月，约44%的TSC-AML患者的肿瘤大小可减少50%或更多。用药4.5年，约85%的患者仍能维持疗效，无任何进展。